توسعه فناوری جدید برای کنترل دوزها در ژن درمانی - بلاگ پو

به گزارش خبرنگاران و به نقل از مدیکال اکسپرس، دانشمندان اخیرا یک سوئیچ مولکولی خاصی را ایجاد کرده اند که می تواند در ژن درمانی بکار رود تا پزشکان بتوانند دوز ژن ها را کنترل کنند.

طی این مطالعه پژوهشگران پیروز به توسعه اولین تکنیک مفید برای تنظیم سطح فعالیت ژن ها شدند. تیم تحقیقاتی اسکریپس به سرپرستی دکتر مایکل فرزان(Michael Farzan) محقق اصلی این مطالعه به همراه دیگر پژوهشگران قدرت استفاده از تکنیک جدید سوئیچینگ خود را با ترکیب آن در یک ژن درمانی که هورمون اریتروپوئیتین را تولید می کند، به عنوان درمانی برای کم خونی نشان داد. آنها نشان دادند که با استفاده از مولکول های کنترل تزریقی بنام مورفولینوس ها که تاییدیه سازمان غذا و دارو آمریکا دریافت کرده است، می توانند بیان ژن را تا حد بسیار کمی با یک مولکول جاسازی شده ویروس کاهش دهند و سپس بیان ژن را در طیف گسترده ای افزایش دهند.

مایکل فرزان گفت: من فکر می کنم که در حال حاضر رویکرد ما تنها روش عملی برای تنظیم دوز یک ژن درمانی در یک حیوان یا یک انسان است. منظور از ژن درمانی مجموعه ای از روش های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می کنند. سادگی این روش و این واقعیت که مورفولینوس ها(morpholinos) مورد تأیید سازمان غذا و دارو آمریکا هستند، می تواند باعث شود تا سیستم جدید انتقال ژن در طیف گسترده ای از روش های ژن درمانی پیش بینی شده مورد استفاده قرار گیرد.

طی این مطالعه مایکل فرزان به همراه دیگر پژوهشگران سوئیچ ترانس ژن را از خانواده ای از مولکول های اسید ریبونوکلئیک(RNA) به نام ریبوزیم های چکش(hammerhead ribozymes) ایجاد کردند. تراژن یا ترنس ژن یک ژن یا محتوای ژنتیکی است که به صورت طبیعی یا توسط یکی از روش های مهندسی ژنتیک از یک موجود زنده به موجود زنده دیگر، منتقل می شود.

این ریبوزیم ها دارای خاصیت قابل توجهی هستند که به محض اینکه از DNA ای که آنها را رمزگذاری می کند، در RNA کپی می شوند، خود را به دو قسمت تقسیم می کنند.

دانشمندان با استفاده از ریبوزیم چکش به نام N107 که در مطالعات قبلی به عنوان سوئیچ RNA مورد استفاده قرار گرفته بود، شروع کردند، اما دریافتند که تفاوت در تولید پروتئین آزمایش شده رمزگذاری شده ژن از بین حالت خاموش و روشن بسیار کم است. این ریبوزیم در ژن درمانی مفید است. با این حال، طی ماهها آزمایش، آنها توانستند ریبوزیم را اصلاح کنند تا زمانی که دامنه پویایی داشته باشد که دهها برابر وسیع تر باشد.سپس این تیم سوئیچ مبتنی بر ریبوزیم را در یک مدل موش آزمایش کردند. فرزان و همکارانش اکنون در تلاشند تا تکنیک سوئیچ ریبوزیم خود را تطبیق دهند تا بتوان از آن به عنوان یک مکانیسم ژن درمانی استفاده کرد و به طور دائم ترانس ژنهای مضر را غیرفعال کرد.

یافته های این مطالعه در مجله Nature Biotechnology منتشر شد.

dorezamin.com: دور زمین | سفر به دور زمین هیچوقت اینقدر آسون نبوده! تور ارزان، تور لحظه آخری، اروپا، تور تایلند، تور مالزی، تور دبی، تور ترکیه

thailandro.ir: تایلند: سفر به کشور زیباییهای جنوب شرق آسیا، بانکوک، پوکت، پاتایا، سامویی، کرابی

asiaro.ir: آسیا رو: سفر به آسیا، جنوب شرقی آسیا، آسای مرکزی و خاورمیانه